这是中国转化医学的一次胜利。
近日，国家药品监督管理局正式批准国产1类创新药伯瑞替尼肠溶胶囊用于治疗脑胶质母细胞瘤。这是全球首个批准上市的用于治疗脑胶质瘤的小分子靶向药，由北京市神经外科研究所与北京鞍石生物科技有限公司(以下简称“鞍石生物”)共同开发。
在前不久举行的中关村论坛上，北京市卫生健康委副主任李昂称赞，伯瑞替尼的成功，是由临床专家发现致病基因并由创新药企负责转化的典型案例。
搭建“前店后场”
依托北京天坛医院，神外所始终坚持以临床问题为导向开展研究。中国工程院院士、北京市神经外科研究所所长、北京天坛医院神经外科学中心主任江涛，称之为“前店后场”模式，“前店”即病房，“后场”指研究中心。
“在‘前店’发现的临床问题，是‘后场’临床科学家研究的起点。”江涛说，“前店后场”模式有利于弥合临床和实验室之间的鸿沟。
长期以来，在神外所，脑胶质瘤的治疗一直是最重要的临床问题之一。
脑胶质瘤是常见的颅内恶性肿瘤，致残率、致死率和复发率都很高，恶性脑胶质瘤5年总生存率不足10%。
为了攻克脑胶质瘤治疗难题，神外所在“后场”打造了强大的多学科团队。除了临床医生，所里还聚集了基础研究、生物信息分析、数据库建设运维、统计学等专业人才。
2012年，胡慧敏从中国科学院动物研究所毕业后加入江涛团队。凭借生物学专业优势，她深度参与脑胶质瘤生物标记物研究。
团队成员保肇实介绍，医生发现临床问题后与研究人员沟通，研究人员分析后再回馈临床，合作很顺畅。
有临床问题，有优秀人才，就有了研发的方向和定力。“我们不追求短平快，而是集中精力研发创新性强的高端产品。”江涛说。
在研究者追逐PD-1/PD-L1等热门靶点时，江涛团队仿佛是一股清流。他们潜心收集并分析海量临床样本，历时多年寻找，终于在2014年发现了脑胶质瘤恶性进展与复发的关键融合基因PTPRZ1-MET。
至此，“从0到1”的原始突破终于实现。
江涛团队顺势而为，踏上医学转化之路:开发脑胶质瘤小分子靶向药物。
一个全新的药物靶点，一场未知的商业冒险。他们能成功吗？
广开门路筹经费
在新药研发赛场，铩羽而归的故事并不少见。据生物创新组织2021年发布的调查数据，药物开发项目中，只有7.9%能从Ⅰ期临床成功进展到美国食品药品管理局(FDA)批准上市阶段。
江涛团队何以突围？
“充足的资金对医学转化至关重要。”江涛说。
作为财政全额拨款单位，依托北京市财政公益院所改革与发展经费，神外所在着力培养青年人的同时，还围绕国家重大战略需求和重大科学前沿，每年评选一批重大项目给予经费支持，形成具有相对统一目标或方向的项目集群。“作为所内重大项目，脑胶质瘤靶向药开发得到了充足的资金支持。”江涛说。
项目经费方面，江涛团队先后得到科技部、国家自然科学基金委、北京市卫生健康委等的支持。“对于需要单位自筹经费的国家级项目，研究所会积极落实匹配经费。”胡慧敏说。
利用财政资金和项目经费，研发团队采购先进设备、搭建研发平台、招纳青年才俊、构建数据库、做基因测序……脑胶质瘤靶向药物研发逐渐步入正轨。
在推动转化迈入快车道的过程中，社会资金起到重要作用。2013年，鞍石生物躬身入局，参与研发脑胶质瘤靶向药。鞍石生物掌舵人石和鹏有药物研究背景，曾任职大型药企，既懂技术又懂市场。
虽然临床试验很“烧钱”，但鞍石生物愿意为此买单。比起“讲漂亮故事”获得大额融资的一时得意，石和鹏更在意真正解决患者痛点的长期眼光。这和江涛的理念不谋而合。
随着鞍石生物持续加码投入，团队平稳跨越临床试验的“死亡之谷”，跑出转化“加速度”。
2015年伯瑞替尼获临床批件，2018年伯瑞替尼脑胶质瘤Ⅱ/Ⅲ期关键性注册临床试验启动，2022年伯瑞替尼获得FDA孤儿药资格认定，2024年伯瑞替尼正式获批治疗脑胶质母细胞瘤……
“从1到无穷”的关键一跃终于完成。
成果转化效应持续显现:2016年至今，神外所获得专利授权135项，完成科技成果转化19项，转化金额4813.218万元；鞍石生物也完成了B轮10亿元融资。
江涛表示:“伯瑞替尼的成功证明，临床科学家携手创新药企推进转化医学在中国走得通！”
